Zelltherapeutika – ATMP’s
Fragen aus der Vorlesung Biotechnologie
Fragen aus der Vorlesung Biotechnologie
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S. A.
S. A.
Diese Lernkarten behandeln auf Universitätsniveau die Grundlagen und Anwendungen von Zelltherapeutika und ATMPs. Sie konzentrieren sich auf verschiedene Zelltypen wie hämatopoetische Stammzellen, T-Zellen und dentritische Zellen, sowie deren Expansion, Differenzierung und therapeutisches Potential. Die Karteikarten erklären auch die Herstellung und Merkmale von biotechnologisch bearbeiteten Gewebeprodukten und somatischen Zelltherapeutika. Sie richten sich an Studierende und Forscher, die sich mit der Entwicklung und Anwendung von Zelltherapeutika und Gentherapeutika befassen.
Cartes-fiches
13
Utilisateurs
5
Langue
Allemand
Catégorie
Histoire naturelle
Niveau
Université
Créé / Mis à jour
07.01.2017 / 25.01.2022
Wofür steht ATMP?
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
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advanced Therapy Medicinal Product
Produktunterteilung
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
= faire défiler
- Gentherapeutika
- somatische Zelltherapeutika
- biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte
Merkmale von Gentherapeutika
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
= faire défiler
- Wirkstoff enthält oder besteht aus einer rekombinanten Nukleinsäure
- Wirkstoff wird verwendet um Nukleinsäuresequenzen zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen
- Therapeutische, prophylaktische oder diagnostische Wirkung muss unmittelbar im Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz stehen
Beispiele von Gentherapeutika
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
= faire défiler
- Behandlung bei kritischer Ischämie der unteren Extremitäten (DNA-Plasmid mit Fibroblasten-Wachstumsfaktor FGF-1)
- Behandlung von Lymphödemen nach Brustkrebsbehandlung (Adenovirus der den Wachstumsfaktor VEGF-C kodiert)
- Behandlung von Morbus Parkinson(gen. mod. S. thypi – Fusionsprotein des prostataspezifischen Antigens für eine erhöhte Antigenität)
Merkmale von somatischen Zelltherapeutika
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
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- Besteht aus Zellen die substanziell* bearbeitet wurden
- Physiologische Funktionen, strukturelle Eigenschaften wurden für klinische Verwendung abgeändert (non-homologous use)
- Verwendung zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose von Krankheiten
- Pharmakologische, immunologische oder metabolische Wirkung muss den Zellen oder Geweben zugeschrieben werden können
Beispiele von somatischen Zelltherapeutika
Commandes clavier:
= tourner,
= avant/arrière,
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- Leberzelltherapie: allogene postmortal gespendete Leberzellen zum temporären Funktionsersatz bei akutem Leberversagen
- Autolog ex vivo gepulste dendritische Zellen zur Therapie von Ovarialkarzinomen
- Behandlung von Diabetes mit porzinen Betazellen in Alginatmatrix
Merkmale von Biotechnelogisch bearbeitet Gewebeprodukte
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- Enthält oder besteht aus biotechnologisch bearbeitete Zellen oder Geweben (*substanzielle Veränderung des Gewebes)
- Kann zur Regeneration, Wiederherstellung oder dem Ersatz von menschlichem Gewebe eingesetzt werden
- Substantielle Bearbeitungsverfahren (Gewebeveränderung, Kultivierung, genetische Modifizierung
Beispiele von biotechnologische bearbeiteten Gewebeprodukten
Commandes clavier:
= tourner,
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- Kultivierte und expandierte autologe Chondrozyten-Transplantate zur Behandlung von geschädigtem Knorpel
- Hautersatz aus allogenen Keratinozyten
- Autologe Progenitorzellen aus dem Knochenmark zur Behandlung nach linksventrikulären Myokardinfarkt
Herstellung eine eines Zelltherapeutikas
Commandes clavier:
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n Isolation und Anreicherung der Zielzellen aus dem Gewebe
- Etablierung der Master- und Arbeitszellbank (Kryopreservierung)
- Etablierung eines Expansionsverfahrens mit angemessener Passagenzahl (-> genetisches Alter und therapeutisches Potential)
- Geeignetes Kultivierungsmedium(-> Nachahmung der physiologischen Bedingungen)
T-Zellen
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- Natürliche Zellen des Immunsystems (memory effect)
- CD4 Helfer, CD8 Killer und regulatorische T-Zellen (TREGs) am besten bekannt
- Besitzen Antigen-spezifische Rezeptoren welche modifiziert werden können (CAR T-Zellen – chimeric antigen receptor T-Zellen)
- autologe Zelltherapeutika
Dentritische Zellen
- Zellen des Immunsystems welche sich aus Monozyten oder aus Vorläufern der B- und T-Zellen entwickeln
- Zellen differenzieren und reifen in vitro (-> keine Expansion)
- autolog Zelltherapeutika
Natürliche Killerzelle (NK)
- Attraktiver Zelltyp für eine autologe Zelltherapie
- Erkennung von virusinfizierten Zellen und Tumorzellen (-> Apoptose)
- Besitzen keine antigen-spezifische Rezeptoren (-> angeborenes Immunsystem)
- NK Zellen können aus dem peripheren Blut isoliert werden
- In vitro Expansion durch geeignete Kombination aus Zytokinen und Wachstumsfaktoren im Medium
Hämatopoetische Stammzellen
CD34+ hämatopoetische Stammzellen
- Isolation aus dem Knochenmark oder der Nabelschnur
- Vorläuferzellen aller Blutzellen (-> enormes therapeutisches Potential)
- Reparatur von beschädigtem Gewebe, Expression defekter Gene durch Modifikation, ...
- In vitro Expansion schwierig da Differenzierung auftritt sobald Zellteilung einsetzt-> Verhinderung der Differenzierung durch verschiedene Faktoren (z.B. Fms-related tyrosine kinase 3 ligand, ganulocyte monocyte colony-stimulating factor, stem cell factor und thrombopoietin)
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Wofür steht ATMP?
advanced Therapy Medicinal Product
Produktunterteilung
- Gentherapeutika
- somatische Zelltherapeutika
- biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte
Merkmale von Gentherapeutika
- Wirkstoff enthält oder besteht aus einer rekombinanten Nukleinsäure
- Wirkstoff wird verwendet um Nukleinsäuresequenzen zu regulieren, zu reparieren, zu ersetzen, hinzuzufügen oder zu entfernen
- Therapeutische, prophylaktische oder diagnostische Wirkung muss unmittelbar im Zusammenhang mit der rekombinanten Nukleinsäuresequenz stehen
Beispiele von Gentherapeutika
- Behandlung bei kritischer Ischämie der unteren Extremitäten (DNA-Plasmid mit Fibroblasten-Wachstumsfaktor FGF-1)
- Behandlung von Lymphödemen nach Brustkrebsbehandlung (Adenovirus der den Wachstumsfaktor VEGF-C kodiert)
- Behandlung von Morbus Parkinson(gen. mod. S. thypi – Fusionsprotein des prostataspezifischen Antigens für eine erhöhte Antigenität)
Merkmale von somatischen Zelltherapeutika
- Besteht aus Zellen die substanziell* bearbeitet wurden
- Physiologische Funktionen, strukturelle Eigenschaften wurden für klinische Verwendung abgeändert (non-homologous use)
- Verwendung zur Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose von Krankheiten
- Pharmakologische, immunologische oder metabolische Wirkung muss den Zellen oder Geweben zugeschrieben werden können
Beispiele von somatischen Zelltherapeutika
- Leberzelltherapie: allogene postmortal gespendete Leberzellen zum temporären Funktionsersatz bei akutem Leberversagen
- Autolog ex vivo gepulste dendritische Zellen zur Therapie von Ovarialkarzinomen
- Behandlung von Diabetes mit porzinen Betazellen in Alginatmatrix
Merkmale von Biotechnelogisch bearbeitet Gewebeprodukte
- Enthält oder besteht aus biotechnologisch bearbeitete Zellen oder Geweben (*substanzielle Veränderung des Gewebes)
- Kann zur Regeneration, Wiederherstellung oder dem Ersatz von menschlichem Gewebe eingesetzt werden
- Substantielle Bearbeitungsverfahren (Gewebeveränderung, Kultivierung, genetische Modifizierung
Beispiele von biotechnologische bearbeiteten Gewebeprodukten
- Kultivierte und expandierte autologe Chondrozyten-Transplantate zur Behandlung von geschädigtem Knorpel
- Hautersatz aus allogenen Keratinozyten
- Autologe Progenitorzellen aus dem Knochenmark zur Behandlung nach linksventrikulären Myokardinfarkt
Herstellung eine eines Zelltherapeutikas
n Isolation und Anreicherung der Zielzellen aus dem Gewebe
- Etablierung der Master- und Arbeitszellbank (Kryopreservierung)
- Etablierung eines Expansionsverfahrens mit angemessener Passagenzahl (-> genetisches Alter und therapeutisches Potential)
- Geeignetes Kultivierungsmedium(-> Nachahmung der physiologischen Bedingungen)
T-Zellen
- Natürliche Zellen des Immunsystems (memory effect)
- CD4 Helfer, CD8 Killer und regulatorische T-Zellen (TREGs) am besten bekannt
- Besitzen Antigen-spezifische Rezeptoren welche modifiziert werden können (CAR T-Zellen – chimeric antigen receptor T-Zellen)
- autologe Zelltherapeutika
Dentritische Zellen
- Zellen des Immunsystems welche sich aus Monozyten oder aus Vorläufern der B- und T-Zellen entwickeln
- Zellen differenzieren und reifen in vitro (-> keine Expansion)
- autolog Zelltherapeutika
Natürliche Killerzelle (NK)
- Attraktiver Zelltyp für eine autologe Zelltherapie
- Erkennung von virusinfizierten Zellen und Tumorzellen (-> Apoptose)
- Besitzen keine antigen-spezifische Rezeptoren (-> angeborenes Immunsystem)
- NK Zellen können aus dem peripheren Blut isoliert werden
- In vitro Expansion durch geeignete Kombination aus Zytokinen und Wachstumsfaktoren im Medium
Hämatopoetische Stammzellen
CD34+ hämatopoetische Stammzellen
- Isolation aus dem Knochenmark oder der Nabelschnur
- Vorläuferzellen aller Blutzellen (-> enormes therapeutisches Potential)
- Reparatur von beschädigtem Gewebe, Expression defekter Gene durch Modifikation, ...
- In vitro Expansion schwierig da Differenzierung auftritt sobald Zellteilung einsetzt-> Verhinderung der Differenzierung durch verschiedene Faktoren (z.B. Fms-related tyrosine kinase 3 ligand, ganulocyte monocyte colony-stimulating factor, stem cell factor und thrombopoietin)
