PTF

• Einschlusskriterien
• Studienorganisation
• Ort der Studiendurchführung

• Angaben zu den geplanten Interventionen und zur Durchführung

• Ziele
• Fragestellung
• Hypothesen

• primäre und sekundäre Zielkriterien
• ggf zur Optimierung der Ergebnisqualität verwendete Methoden

• wie bestimmt? 
• falls nötig, Beschreibung von Zwischenanalysen und
• Kriterien für vorzeiten Studienabbruch

• Erzeugung der Behandlungsfolge (Methode zur Generierung der zufälligen Zuteilung)
• Geheimhaltung der Behandlungsfolge/ allocation concealment (1.) Durchführung der Zuteilung; 2.) Angabe zur Gewährleistung der Geheimhaltung
• Durchführung (1.) Wer führte die Zuteilung durch? 2.) Wer nahm Probanden in Studien auf? 3.) Wer teilte Probanden Gruppen zu

1. Waren

• Probanden
• und/ oder Durchführende der Intervention
• und/ oder Beurteiler der Zielgrößen verblindet oder nicht?

1. Wie wurde der Erfolg der Verblindung evaluiert?

• Ein- und Ausschlüsse
• Aufnahme/ Rekrutierung
• Patientencharakteristika zu Studienbeginn (baseline data)
• Anzahl der ausgewerteten Probanden/ Patienten
• Ergebnisse und Schätzmethoden
• zusätzliche Analysen
• unerwünschte Auswirkungen

Anzahl der Probanden pro Gruppe, die ...

• die geplante Intervention erhalten haben
• die Studie protokollgemäß beendeten
• in der Analyse des primären Zielkriteriums berücksichtigt wurden

• Angaben über Zeitraum der Studienteilnahme der Probanden und der Nachbeobachtung

• demographische und
• klinische Charakteristika

aller Gruppen

• Anzahl der in die jeweilige Analyse eingeschlossenen Probanden pro Gruppe
• Angabe, ob es sich dabei um eine "Intention-to-Treat"-Analyse handelt
• Angabe wenn möglich in absoluten Zahlen

• Zusammenfassung der Ergebnisse aller primären und sekundären Zielkriterien für jede Gruppe
• geschätzte Effektgrößen sowie ihre Präzision

Angabe von weiteren

• Tests
• Subgruppenanalysen und
• adjustierten Analysen

Angabe aller wichtigen unerwünschten Wirkungen oder Nebenwirkungen in jeder Gruppe

• Interpretation
• Generalisierbarkeit (externe Validität)
• Bewertung der Evidenz

Interpretation der Ergebnisse unter Berücksichtigung

• der Hypothesen
• möglicher Ursachen von Verzerrungen und
• Problemen durch multiples Testen und multiple Zielkriterien

allgemeine Interpretation der Ergebnisse unter Berücksichtigung des aktuellen Forschungsstandes und anderer Publikationen

zeigt Informationen aus 4 Studienabschnitten:

• Aufnahme
• Behandlungszuordnung
• Nachbeobachtung
• Datenanalyse

enthält die Zahl der Probanden für jede Interventionsgruppe, die in die primäre Datenanalyse aufgenommen wurde

a

1. repräsentative Untersuchungs-Stichprobe
2. ausreichendes n pro Design-Zelle
3. Kontrollgruppe
4. randomisierte Zuteilung zu Exp- und KG
5. Therapeutenblinde Anwendung von Placebo und Verum (PT: unmöglich)
6. Patientenblinde Anwendung von Placebo und Verum
7. Auswerterblinde Analyse der Daten
8. hinreichend langer Katamnesezeitraum (6 Monate - 1 Jahr)
9. Sicherung der Behandlungsintegrität

• Erzeugen und Geheimhalten einer Zufallsfolge
• Stratifizierung
• blockweise Randomisierung
• Matching (Paare)

• Ausfall von Patienten
• Verzerrung der Ergebnisse bei vorzeitigen Abbrüchen

• Gründe systematisch dokumentieren
• Maßnahmen zur guten Kontaktpflege
• Umgang mit "missing data" spezifizieren

• möglichst alle Studienpersonen (auch Abbrecher) sollen in Analyse einbezogen werden (Katamnese)
• LOCF: "Last Observation Carried Forward"

• kein Treatment
• Wartelisten-KG
• Aufmerksamkeitsplacebo/ "unspezifische" Gruppe
• Standardbehandlung, anderes aktives Treatment
• unterschiedliche Dosis des Treatments
• Induktion von "Nicht-Erfolgs-Erwartung" (ungewöhnlich)

• Irrepräsentativität
• Effekte der Randomisierung? (Autonomie bei der Wahl des Heilverfahrens?)
• Placebo? Doppelblindversuch?
• Vergleichstherapie: allegiance-Effekt (bei Therapeut UND Patient)
• Warteliste:

1. Was ist dringend, was nicht
2. Drop-outs

• Parallelgruppendesign 
• Crossover-Design
• Faktorielles Design
• Multicenter-Studie

einfache Zuordnung zur jeweiligen Gruppe

• z. B. Wechsel zwischen aktiver und Placebo-Bedingung
• bei klinischen Studien i.d.R. nicht angemessen

Vergleich mehrerer aktiver Behandlungen und ggf. ihrer Kombination hinsichtlich Wirksamkeit

• mehr Probanden
• höhere Generalisierbarkeit
• Minimierung des Allegiance-Effektes

Bias in Richtung der eigenen therapeutischen Präferenz

• externe Validität fraglich
• irrepräsentative Stichproben
• Effekte der Randomisierung
• vernachlässigte Komorbidität
• "Sterilisierung" der Durchführung
• Nicht-Umsetzbarkeit in die Praxis
• Unzumutbarkeit der Warteliste (Drop-out-Problem)
• Publication-Bias-Problem

• interne Validität hoch
• Anspruch auf (statistische) All-Aussagen über selegierte Stichproben
• eliminierte Störvariablen
• Störungsspezifität
• Standardisierung der Durchführung (Manual)
• Optimierung des Vorgehens

Ziel einer Therapie liegt in der Heilung bzw. Linderung von Störungen mit Krankheitswert ⇒ Therapieerfolg = Rückgang der Beschwerden

• störungsspezifische und störungsübergreifende Maße
• Selbstraiting und Fremdrating
• Störungsfolgen (Demoralisierung, Kontrollverlust, Selbstwert, soziale Einbindung, Krankenrolle)
• Ziele (Zielerreichungs-Skalierung)
• Kostenperspektive (Kosten-Effektivität, Kosten-Nutzen-Analysen, Stabilität des Behandlungserfolges)

1. primäre vs. sekundäre Erfolgskriterien
2. subjektive Erfolgsmessung vs. objektive Erfolgsmessung/ Fremdratings

• "target variable"
• Abstinenz nach Suchttherapie
• vorher definierte Verminderung depressiver Symptome