Biopharmazeutika Def.

• eher Substitutionstherapie
• Makromoleküle
• biologische Synthese
• Zusammensetzung prinzipiell abhängig vom Herstellungsprozess
• chemisch und physikalisch instabil
• nur parenteral applizierbar

• (industrieller) Prozess zur Produktion biologischer Materialien und Agentien durch die Ausnutzung und Optimierung natürlicherweise vorhandener Syntheseleistungen der Zelle
• gezielte Optimierung von Produktionsleistungen durch Veränderung der DNA durch gezielte Selektion und/oder ungerichtete Mutagenese durch Chemikalien, UV oder ionisiserte Strahlung
• im Gegensatz zu Gentechnik: keine Isolierung und Manipulierung der DNA im Reagenzglas

Methodensammlung, die es erlaubt, aus einem Organismus DNA zu isolieren (Spender), neu zu kombinieren, in einen Organismus einzubringen (Empfänger) und dort zur Wirkung zu bringen

• hergestellt durch genetische Modifikation
• für Produkt benötigte kodierende DNA wird gewöhnlich mit Hilfe eines Plasmids oder viralen Vektor in geeigneten Mikroorganismus oder geeignete Zelllinie eingeführt -> DNA wird dort exprimiert und translatiert
• gewünschtes Produkt durch Extraktion und Reinigung gewonnen
• Zelle oder Mikroorganismus vor Aufnahme Vektor: Wirtszelle
• stabile Verbindung der beiden während Herstellungsprozess: Wirt-Vektor-System

exprimieren eines oder mehrere Fremdgene

haben eine Mutation in einem bestimmten Gen

• Doppelhelix, antiparallel
• Phosphatgruppe bindet 3. C-Atom (3`) der Desoxyribose mit dem 5. C-Atom (5`) der nächsten Desoxyribose
• Adenin - Thymin (2 H-Brücken)
• Cytosin - Guanin (3 H-Brücken)

• eine spiralförmige Helix
• Thymin ersetzt durch Uracil
• Informationsträger um Proteine bilden zu können
• Zucker: Ribose
  • OH Gruppe an 2`-Position (im Gegensatz zu Desoxyribose)
  • instabiler -> Hydrolyse durch Basen: Deprotonierung; zurückgebliebener Sauerstoff geht Ringbindung mit Phosphor ein -> Bindung zum nächsten Nucleotid gelöst