aHUS

Wieviel Prozent mit der häufigsten Mutation erleiden eine dauerhafte Nierenschädigung, werden dialysepflichtig oder versterben innerhalb eines Jahres ?

Welche Mutation ist am häufigsten bei aHUS Patienten?

Welcher Anteil an Patienten in % erhielt bei der ersten TMA PE/PI?

Wieviele Patienten versterben oder werden niereninsuffizient mit der ersten klinischen Manifestation?

Wieviel Prozent aller Patienten erleiden trotz PE/PI eine dauerhafte Nierenschädigung,werden dialysepflichtig oder versterben innerhalb eines Jahres nach Diagnose?

Bei welchem Anteil der Patienten kann keine Mutation nachgewiesen werden ?

Wofür steht die Abkürzung ADAMTS?

Wofür wird der ADAMTS13 benötigt? 

Welches Toxin kann durch bestimme E. choli ausgeschieden werden ?

Bei welchem Anteil (%)  der aHUS Patienten treten neurologische Symptome auf ?

Wie hoch ist der Anteil der Patienten bei aHUS mit Durchfall zum Zeitpunkt der Diagnose ?

Welcher Anteil an Patienten mit STEC-HUS weist Mutationen des Komplements auf in %?

Wie groß ist der Anteil der Patienten in %, die eine kardiovaskuläre Symptomatik aufweisen ?

Welcher Anteil der aHUS Patienten in Prozent erleidet terminal eine Niereninsuffizienz?

Welches Symptom wird bei aHUS nicht im Blut beobachtet?

In der Differentialdiagnose für aHUS wird die Thrombozytopenie ab welchem Grenzwert auffällig (10E9 steht für 10⁹)?

In der Differentialdiagnose für aHUS wird die Thrombozytopenie ab welchem prozentualen Abfall entscheidend?

Welcher Laborpunkt  gibt keinen Hinweis auf die TMA?

Welches Symptomgruppe wird nicht auf der Diagnosekarte aufgeführt?

Unter welchen Wert der Aktivität muss ADAMTS13 liegen um eine TTP zu diagnostizieren ?

Wenn man die ADAMTS13 nicht direkt bestimmen kann, welche Laborwerte können stattdessen für den Ausschluss einer schwere ADAMTS13 Defizienz (TTP) gewählt werden ?

Welcher Anteil an aHUS Patienten leiden auch nach einer Transplantation unter der TMA?

Bei Patienten bei denen eine TMA nach einer Transplantion wieder beobachtet wurde: Wieviel Prozent  davon verloren ihre transplantierte Niere ?

Wieviel Prozent der mit PE/PI behandelten Patienten waren verstorben, terminal insuffizient oder wiesen eine andere TMA-Komplikation (Hb, Schistos od Plt oder Cr oder Proteinurie) nach einem Jahr auf?

Wie hiessen die prospektiven Studien für die Behandlung des aHUS?

Wie hiess die retrospektive Studie mit der Subgruppe der pädiatrischen Patienten?

In der retrospektiven Studie für pädiatrischen Patienten welche Einschlußkriterien waren gegeben?

In den beiden prospektiven Studien gehörten folgende Kriterien (Ein- oder Ausschluß) nicht dazu?

Welche Patienten waren in der aHUS Studie C008-002 eingeschlossen ?

iWvS=in der Woche vor dem Screening

a2W=alle zwei Wochen 3proW= 3 PI in der Woche 

Welche Patienten waren in der aHUS Studie C008-003 eingeschlossen ?

iWvS=in der Woche vor dem Screening

a2W=alle zwei Wochen 3proW= 3 PI in der Woche 

Wie war bei den klinischen Studien C08-002 u. 003 der zusätzlichen primäre Endpunkt formuliert?

pPpW pro Patient und Woche

Wie war der primäre Endpunkt bei der Studie C08-002 formuliert (n=17) ?

Wie war der primäre Endpunkt bei der Studie C08-003 formuliert (n=20) ?

Soliris reduziert bei allen Patienten signifikant die Komplementaktivität mit der ersten Infusion. Um wieviel Prozent muß die Komplementaktivität zurückgefahren sein um von einer vollständigen Hemmung der Hämolyse zu sprechen ?

Wieviel Prozent der Patienten erreichten dauerhaft eine TMA-Ereignisfreiheit nach 26 W bzw. Median 62 Wochen? 

(TMA: keine Abnahme der Plt >25%, kein PI, keine n Dial)

Wieviel Prozent erreichten eine Normalisierung der hämatologischen Parameter nach 26 Wo. bzw. 62 Wo im Median bei den beiden Zulassungstudien?

HämNormalisierung( Norm d. Plt + LDH )

Wieviel Prozent der behandelten Patienten beendeten PE/PI und benötigten keine neue Dialyse nach 26. bzw. 62 Wochen (Median) ? 

In der Zulassungstudie C08-003 verbesserte sich das CKD Stadium um mind 1 Stufe bei .... Prozent der Patienten. 

Bei wieviel Prozent der Patienten in der C008-002 n=17 mit verringerter Thrombozytenzahl normalisierten sich die Werte bis Woche 26 ?

Wieviel Prozent der Patienten in der Studie mit progredienter TMA erreichten eine hämatologische Normalisierung nach 26 Wochen ?

(häm Norm: Plt und LDH normal)