Personalisierte Medizin
Personalisierte Medizin
Personalisierte Medizin
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Cartes-fiches
Referenzgenom
GRCh38 - Standard für genomische Analysen ABER nicht ein „gesundes“ oder das „häufigste“ Genom
Schwellenwerte Erkennen
• Population Threshold beruhen auf epidemiologischen Daten einer Population
(Systolischer Blutdruck > 140 mmHg ein Indikator für Hypertonie, Schlaganfall, oder Herzkrankheit • Polygenic Risk Score)
• Personal Threshold beruhen auf persönlichen Werten, die über einen längeren Zeithorizont gemessen wurden.
(Veränderung eines Parameters über die Zeit ist gegebenenfalls der bessere Indikator für die Früherkennung und Prävention einer Krankheit.
Berücksichtig die Individualität einer Person)
CDx
ein Wirkstoff ist nicht bei allen Patienten hilfreich - mit Diagnostischem Test angepasster Wirkstoff verschreiben
Personalisierte Diagnostik
• Verbesserung der diagnostischen Genauigkeit
• Abschätzung einer Krankheitsrisiko eines Individuums basierend auf genetischen Faktoren, Lifestyle und Umwelt
• Guideline für Behandlunge
Arten von Prävention
Universelle Prävention: • Bewegungsprogramme für Rentner
• selektive Prävention: • Kinder aus suchtbelasteten Familien
• Indizierte (ratsam) Prävention: • Personen mit auffälligem Verhalten „binge drinking“
Ziel der Prävention
Personalisierte Prävention kombiniert prädikative Erkenntnisse mit umsetzbaren Interventionen, um möglichst proaktiv statt reaktiv Vorzugehen.
Primär: vermeiden dass Krankheit ausbricht (Mastecktomie, Lifestyle anpassung)
Sekundär: Krankheitsverlauf frühzeitig stoppen (screening)
Tertiär: Komplikationen vermindern
Wo wird personalisierte Medizin angewendet
• Früherkennung und Prävention
• Diagnostik
• Behandlung und Therapie
....nicht nur genetische Informationenen (DNA, Transkriptom, Proteom, Epigenetik, Biomarker)
was hat sich über die Zeit verändert bzgl. Daten
• Datenfülle: Heutige personalisierte Medizin verfügt über eine große Menge an Daten für jeden einzelnen Patienten.
• Datenanalyse: Möglichkeit, diese riesige Datenmenge in vernünftiger Zeit zu analysieren.
• Bildung von Untergruppen: Grosse Datenpools ermöglichen die Bildung Untergruppen für Diagnose und Therapie.
• Pharmakokinetik: Kenntnis der individuellen Pharmakokinetik ermöglicht angepasste Dosierungen, um Unter- und Überdosierungen zu vermeiden
Konventionelle Medizin vs Personalisierte Medizin
Konventionelle Medizin
• Standardisiertest Vorgehen und Behandlung
• Verwendung von verallgemeinerten klinischen Guidelines, die gültig sind für einen grossen Teil einer Population
• «one size fits all»
• Das Vorgehen braucht wenige Tests und Abklärungen da die Behandlung für den durchschnitts Patient wurde. entwickelt
Personalisierte Medizin
• Massgeschneidertes Vorgehen und Behandlung
• Berücksichtigung des Genoms, Lifestyle und Umweltfaktoren
• Das Vorgehen benötigt detaillierte Informationen zum Patienten, die mittels Tests gesammelt werden.
• Ziel der Tests ist eine Behandlung zu finden, die zum Patienten passt.
Ablauf von Pharmakon in Körper an Zielort und wieder ausgeschieden
L A D M E
Invasion (Anfluten) • Liberation (Freisetzung)
• Absorption (Resorption)
• Distribution (Verteilung)
Elimination (Abfluten) • Metabolisierung
• Exkretion
Invasion
• Liberation (Freisetzung)
Freisetzung Wirkstoff aus Tablette, Kapsel, Zäpfchen
Applikationswege: p.o., i.v., i.m., i.o., s.c., rektal etc.
• Absorption (Resorption)
Bioverfügbarkeit: Geschwindigkeit/Konzentration im systemischen Kreislauf
First-Pass-Effekt: Verstoffwechselung durch Leber direkt nach Aufnahme über Pfortadersystem
Eigenschaften der Substanzen: Lipophilie vs Hydrophilie
• Distribution (Verteilung)
Verteilungskoeffizient, Verteilungsvolumen
Plasmaproteinbindung
Elimination
• Metabolisierung
Biotransformation
Phase-I-Reaktion: v.a. Oxidation durch Cytochrom-P450-System
Phase-II-Reaktion: Konjugationsphase, z.B. Glucuronidierung, Sulfatierung, Methylierung
Auswirkungen: Entgiftung, Aktivierung, Giftung (Paracetamol-Vergiftung, Toxische Zwischenprodukte reagieren mit Proteinen von Hepatozyten => Lebernekrose)
• Exkretion
Clearance, Halbwertszeit (HWZ)
Renale Elimination (v.a. hydrophile Substanzen über Urin)
Biliäre Elimination (v.a. lipophile Substanzen über Gallenflüssigkeit
Bedeutung Pharmakodynamik
Beschreibt wie das Pharmakon an seinem Zielort wirkt
- Agonist vs Antagonist (Kompetitiv, Nicht-kompetitiv, funktionell)
-Dosis-Wirkungs-Beziehung (Effektivdosis (ED), Letale Dosis (LD), Therapeutische Breite)
First-pass-Effekt
Alles was oral aufgenommen wird geht zuerst über Pfortader zu Leber bevor es dann "verteilt wird" in Körper/Gehirn
Was kann besser ausgeschieden werden, hydrophile oder lipophile Substanzen und wieso?
hydrophile Substanzen, diese sind wasserlöslich und können über den Urin ausgeschieden werden
(lipophile Substanzen sind fettlöslich und werden teilwise billär, über Gallenflüssigkeit in den Darm geleitet, dort werden sie ducrh den Darm teilweise wieder aufgenommen und nur z.t. ausgeschieden)
Heilmittel vs Medizinprodukt
Arzneimittel hat Wirkung im Körper (Tablette, Sirup,..)
Medizinprodukt (Kontaktlinsen, Lampen im OP,..)
Arzneimittel
Produkte chemischen oder biologischen Ursprungs, die zur medizinischen Einwirkung auf den menschlichen oder erischen Organismus besmmt sind oder angepriesen werden.
Medizinprodukt
Produkte, die für die medizinische Verwendung besmmt sind oder angepriesen werden, wenn die Hauptwirkung nicht durch ein Arzneimi el erreicht wird. Zu den Medizinprodukten zählen auch Instrumente, Apparate, In-vitro-Diagnos ka, So ware und andere Gegenstände bzw. Stoffe
Was sind Biologika
Arzneimittel mit einer komplexen Struktur und einer hohen Molekülmasse, die aus oder mithilfe biologischer Organismen (Proteinen, Nukleinsäuren, Kohlenhydraten oder Kombinationen dieser Substanzen) gewonnen werden.
Ein Generikum eines Biologikums nennt man Biosimilar.
Preis ist sehr hoch
Pharmaunternehmen
• Forschende Pharmaunternehmen: Entwickeln neue Medikamente durch intensive Forschung und Entwicklung (R&D).
• Generikahersteller: Produzieren güns gere Nachahmerpräparate (Generika) von Originalmedikamenten, deren Patentschutz abgelaufen ist.
• Biotechnologieunternehmen: Nutzen moderne biotechnologische Verfahren, um innova ve Therapien, z. B. Gentherapien oder Biologika, zu entwickeln
Bedeutung von Arzneimi eln für das Gesundheitswesen
Lebenserwartung gesteigert und reduzierte Sterblichkeit
Prävention/Eindämmung Epidemien (Masern, Cholera,..)
Lebensqualität verbessert (Diabetes, Astma,..)
Wirtschaftl. - Milliarden Markt
Für welche Arzneimi el ist die Entwicklung am lukra vsten?
• Hohe Patientenzahlen
• Hohe Behandlungskosten
• Besondere Indikationen mit starker Nachfrage nach innovativen Therapien
• Hohe Erstattungsfähigkeit (durch Krankenkasse oder staatliche Beiträge)
• Schnelle und kosteneffiziente Entwicklung
• Wenig Konkurrenz
• Skalierbarkeit und einfache Produktion
Medikamentengruppe die sehr lukrativ sind
1. Onkologie (Hohe Marktpreise und Bedarf: zielgerichteter Therapien (z.B. Immuntherapien, zielgerichtete Substanzen)
Blockbuster-Potenzial: Viele der umsatzstärksten Medikamente der letzten Jahre stammen aus der Onkologie, was die Attraktivität dieses Felds unterstreicht.
2. Autoimmune und immunologische Erkrankungen • Chronische Therapien: Erkrankungen wie rheumatoide Arthritis, Multiple Sklerose, Psoriasis oder entzündliche Darmerkrankungen erfordern langfristige Behandlungen. • Stabile Einnahmequellen: Die Langzeittherapie führt zu wiederkehrenden Umsätzen, was für Pharmaunternehmen wirtschaftlich sehr interessant ist.
3. Seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) • Hohe Preise trotz kleiner Patientenzahlen: Aufgrund spezieller Zulassungsregelungen und oft geringerer Wettbewerbssituation können Medikamente für seltene Erkrankungen zu Premiumpreisen angeboten werden. • Staatliche Förderungen: Orphan-Designations und ähnliche Programme bieten oft zusätzliche Anreize und Marktvorteile
4. Diabetes und Stoffwechselerkrankungen (Wachsende Prävalenz,. • Langfristige Behandlung: Ähnlich wie bei chronischen Erkrankungen führen auch hier langfristige Therapien zu stabilen Einnahmen)
5. Herz-Kreislauf-Erkrankungen (Viele Patienten)
Hürden in der Arzneimittelentwicklung
• Kosten: ca. 1 Milliarde Euro
• Zulassung: nur 2% aller Studien Zeit Zulassung Ethik Behörden Toxizität Kosten Entwicklungen werden als neues Medikament zugelassen
• Dauer: ca. 11-15 Jahr
Misserfolge: Toxizität, fehlende Wirksamkeit, Nebenwirkung, schlechet Bioverfügbarkeit
Zulassung Generika
Müssen nur noch Phase 1 Prozess bis zulassung durchmachen
Arzneimittelentwicklungprozess
Drug discovery
Präklinische Studien
Klinische Studien
Zulasseungsphase
Markteinführung
Postmarketing Surveillance
Drug discovery
medizinischen Bedarf definieren (Erkrankung die nicht gut behandelbar ist, neue Angriffspunkte, bisheriges Medikament hat viel Nebenwirkung)
Angriffspunkte (Targets)
Krankheiten können nur behandelt werden, wenn ein Angriffspunkt im Körper gefunden wird, der eine Rolle im Krankheitsgeschehen spielt und für den ein Medikament entwickelt werden kann. (Enzyme, Rezeptoren auf Zellmembranen, Ionenkanäle, Viren- oder Bakterienproteine, DNA oder RNA als Zielstruktur )
High-Throughput Screening (HTS)
automatisierte Methode, um schnell eine grosse Anzahl chemischer Substanzen auf ihre biologische Aktivität zu testen.
Ziel: Identifikation von Wirkstoffen (Leitstrukturen), die an einem bestimmten Angriffspunkt binden. Für Wirkstoffforschung für Medikamente gegen Krebs, Infektionskrankheiten, Autoimmunerkrankungen
Vorteile: • Extrem hohe Geschwindigkeit (Millionen Substanzen in kurzer Zeit testbar)
• Hohe Automatisierung durch Robotersysteme
• Objektive und wiederholbare Ergebnisse
High-Throughput Screenings Prozess
1.Bibliothek von Testsubstanzen: Millionen von chemischen Verbindungen werden in Datenbanken gespeichert.
2.Automatisierte Pipettierung: Substanzen werden in kleine Wells (Mikrotiterplatten) pipettiert.
3.Biochemischer oder zellbasierter Assay: Die Reaktion zwischen Substanz und Zielmolekül (z. B. Enzym, Rezeptor) wird getestet.
4.Messung der Aktivität: Optische, fluoreszenz- oder lumineszenzbasierte Detektion misst, ob eine Substanz aktiv ist.
5.Datenanalyse: Identifizierung potenzieller Wirkstoffe (Hits) zur weiteren Optimierung
Weitere Screening-Methoden
Fragment-Based Drug Discovery (FBDD)
Phenotypisches Screening
Structure-Based Drug Design (SBDD)
Prä-klinische Studien = Sicherheitsprüfung
neu entwickelte Wirkstoff wird zunächst in Zellkulturen und später im Tiermodell auf seine Wirksamkeit und Verträglichkeit getestet
• Wie verhält sich die Substanz im Körper? (Pharmakologische Aktivität (z.B. können bestimmten Zellrezeptoren aktiviert oder blockiert werden) , Toxizitätsstudien (ist der Wirkstoff schädlich?), Toxikokinetische und pharmakokinetische Studien )
in-vitro-Untersuchungen: Zellkulturen und molekulare Tests • in-vivo-Untersuchungen: im lebendigen Organismus (z. B. an Tieren) • in-silico: mit Computersimula onen
Pharmakokinetik - ADME
beschreibt die Gesamtheit aller Prozesse, denen ein Arzneistoff im Körper unterliegt. Dazu gehören die Aufnahme des Arzneistoffes (Resorption), die Verteilung im Körper (Distribution), der biochemische Um- und Abbau (Metabolisierung) sowie die Ausscheidung (Exkretion). Ist zusätzlich vor der Resorption die Freisetzung (Liberation) des Arzneistoffes aus der Arzneiform von Bedeutung, wird auch die Abkürzung LADME für die Gesamtheit dieser Prozesse verwendet.
In-Vivo – Tierversuche
Gibt es einen möglichen therapeutischen Nutzen?
Ist der Arzneistoff sicher genug, um in Phase I am Menschen getestet zu werden? • Pharmakologie und Pharmakokinetik-Studien (ADME) • Toxizitätsstudien, Reproduktionstoxizität, Mutagenität
3R-Prinzip Tierversuch
Reduce, Replace, Refine– Reduk on und Verbesserung von Tierversuchen
Ethikkomission
-muss jeder kontrollierten Interventionsstudie zusmmen.
-prüft ob der Nutzen der Studie mögliche Risiken überwiegt
-begutachten auch die Auswahl der Kontrollgruppen und achten darauf, dass Patienten nach aktuellen Therapiestandards behandelt werden.
Ethikkommissionen sind interdisziplinäre Gremien, in denen nicht nur Medizinerinnern und Mediziner mitwirken, sondern beispielsweise auch Experten aus den Bereichen Recht, Theologie und Ethik.