aHUS
Besprechungsgrundlagenpunkte
Besprechungsgrundlagenpunkte
Wie hiess die retrospektive Studie mit der Subgruppe der pädiatrischen Patienten?
In der retrospektiven Studie für pädiatrischen Patienten welche Einschlußkriterien waren gegeben?
In den beiden prospektiven Studien gehörten folgende Kriterien (Ein- oder Ausschluß) nicht dazu?
Welche Patienten waren in der aHUS Studie C008-002 eingeschlossen ?
iWvS=in der Woche vor dem Screening
a2W=alle zwei Wochen 3proW= 3 PI in der Woche
Welche Patienten waren in der aHUS Studie C008-003 eingeschlossen ?
iWvS=in der Woche vor dem Screening
a2W=alle zwei Wochen 3proW= 3 PI in der Woche
Wie war bei den klinischen Studien C08-002 u. 003 der zusätzlichen primäre Endpunkt formuliert?
pPpW pro Patient und Woche
Wie war der primäre Endpunkt bei der Studie C08-003 formuliert (n=20) ?
Soliris reduziert bei allen Patienten signifikant die Komplementaktivität mit der ersten Infusion. Um wieviel Prozent muß die Komplementaktivität zurückgefahren sein um von einer vollständigen Hemmung der Hämolyse zu sprechen ?
Wieviel Prozent der Patienten erreichten dauerhaft eine TMA-Ereignisfreiheit nach 26 W bzw. Median 62 Wochen?
(TMA: keine Abnahme der Plt >25%, kein PI, keine n Dial)
Wieviel Prozent erreichten eine Normalisierung der hämatologischen Parameter nach 26 Wo. bzw. 62 Wo im Median bei den beiden Zulassungstudien?
HämNormalisierung( Norm d. Plt + LDH )
Wieviel Prozent der behandelten Patienten beendeten PE/PI und benötigten keine neue Dialyse nach 26. bzw. 62 Wochen (Median) ?
In der Zulassungstudie C08-003 verbesserte sich das CKD Stadium um mind 1 Stufe bei .... Prozent der Patienten.
Bei wieviel Prozent der Patienten in der C008-002 n=17 mit verringerter Thrombozytenzahl normalisierten sich die Werte bis Woche 26 ?
Wieviel Prozent der Patienten in der Studie mit progredienter TMA erreichten eine hämatologische Normalisierung nach 26 Wochen ?
(häm Norm: Plt und LDH normal)
Bei Patienten mit progredienter TMA elimierte Soliris den Bedarf an PE/PI und neue Dialyse siginifikant (p=0,0001).
Welchen Intervenationsrate hatten die Pat. vorher und nach Behandlung 26 Wo?
IVR= Anzahl der PE/PI oder neu Dialyse pPpW
Um wieviel Einheiten in ml/min/1.73m2 steigert sich die Nierenfunktion unter Soliris bei Patienten mit rasch progredienter TMA nach 26 Wochen?
Welcher Anteil in Prozent mit progredienter TMA wurde dialysefrei unter Soliris nach 26 bzw. 64 Wochen im Median?
Wieviel Prozent der Kinder wurden dialysefrei unter Soliris in der Studie mit pädiatrischen Patienten?
Bei viewiel Prozent der pädiatrischen Patienten normalisierte sich die Thrombozytenzahl unter Soliris?
Wieviel Prozent mit der häufigsten Mutation erleiden eine dauerhafte Nierenschädigung, werden dialysepflichtig oder versterben innerhalb eines Jahres ?
Welche Mutation ist am häufigsten bei aHUS Patienten?
Welcher Anteil an Patienten in % erhielt bei der ersten TMA PE/PI?
Wieviele Patienten versterben oder werden niereninsuffizient mit der ersten klinischen Manifestation?
Wieviel Prozent aller Patienten erleiden trotz PE/PI eine dauerhafte Nierenschädigung,werden dialysepflichtig oder versterben innerhalb eines Jahres nach Diagnose?
Bei welchem Anteil der Patienten kann keine Mutation nachgewiesen werden ?
Wofür steht die Abkürzung ADAMTS?
A Disintegrin a metalloprotease with thrombospondin
Wofür wird der ADAMTS13 benötigt?
Welches Toxin kann durch bestimme E. choli ausgeschieden werden ?
Bei welchem Anteil (%) der aHUS Patienten treten neurologische Symptome auf ?
Wie hoch ist der Anteil der Patienten bei aHUS mit Durchfall zum Zeitpunkt der Diagnose ?
Welcher Anteil an Patienten mit STEC-HUS weist Mutationen des Komplements auf in %?
Wie groß ist der Anteil der Patienten in %, die eine kardiovaskuläre Symptomatik aufweisen ?
Welcher Anteil der aHUS Patienten in Prozent erleidet terminal eine Niereninsuffizienz?
Welches Symptom wird bei aHUS nicht im Blut beobachtet?
In der Differentialdiagnose für aHUS wird die Thrombozytopenie ab welchem Grenzwert auffällig (10E9 steht für 109)?
In der Differentialdiagnose für aHUS wird die Thrombozytopenie ab welchem prozentualen Abfall entscheidend?
Welcher Laborpunkt gibt keinen Hinweis auf die TMA?
Welches Symptomgruppe wird nicht auf der Diagnosekarte aufgeführt?
Unter welchen Wert der Aktivität muss ADAMTS13 liegen um eine TTP zu diagnostizieren ?
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Cartes-fiches
Bei Patienten mit progredienter TMA elimierte Soliris den Bedarf an PE/PI und neue Dialyse siginifikant (p=0,0001).
Welchen Intervenationsrate hatten die Pat. vorher und nach Behandlung 26 Wo?
IVR= Anzahl der PE/PI oder neu Dialyse pPpW
Um wieviel Einheiten in ml/min/1.73m2 steigert sich die Nierenfunktion unter Soliris bei Patienten mit rasch progredienter TMA nach 26 Wochen?
Welcher Anteil in Prozent mit progredienter TMA wurde dialysefrei unter Soliris nach 26 bzw. 64 Wochen im Median?
Wieviel Prozent der Kinder wurden dialysefrei unter Soliris in der Studie mit pädiatrischen Patienten?
Bei viewiel Prozent der pädiatrischen Patienten normalisierte sich die Thrombozytenzahl unter Soliris?
